仁新醫藥（股票代碼：6696，以下簡稱”仁新”）子公司Belite Bio, Inc（那斯達克股票交易代碼：BLTE，以下簡稱”Belite”）旗下針對青少年斯特格病變（STGD1）治療的新藥Tinlarebant（又名”LBS-008”）日前取得日本厚生勞動省（MHLW）授予先驗藥品認證（Sakigake Designation）後，近日又獲得來自當地醫師的良好反饋指出，LBS-008不僅是目前先驅藥品認證名單中唯一的眼科用藥，更是唯一非日本企業開發的候選新藥，顯示日本政府對LBS-008的高度肯定，公司對此感到相當興奮，有信心如期推進並完成後續臨床試驗。
仁新表示，日本厚生勞動省為了鼓勵新藥開發產業、加快針對嚴重疾病且具顯著有效性的新藥於日本的上市核准速度，推動先驅藥品認證制度，使獲得認證的藥物可透過優先諮詢、送件前諮詢、優先審查、審查人員指派及複審期延長等優惠，加快日本的上市核准速度，使其領先於世界其他地區獲得批准。
事實上，先驅藥品認證自2015年開始推行以來，包括LBS-008在內，至今僅27個藥物獲得此資格，其中已有13個藥物在日本與其他國家上市，表示其審核過程非常嚴謹，因此，臨床藥物若率先獲取此認證也表示該藥物成功上市的可能性提高。
例如，由Nippon Shinyaku開發用於治療裘馨氏肌肉失養症（簡稱DMD）的NS-065 （Viltepso）於2015年10月取得先驅藥品認證，在日本完成臨床一/二期試驗後，2019年9月提出新藥上市申請，並在2020年3月收到上市許可，當年度即同時在日本與美國正式上市銷售。Viltepso在2023年光是來自日本與美國銷售額就超過175億日幣（約1.1億美金），讓Nippon Shinyaku對後續銷售表示樂觀。Viltepso藥物透過先驅藥品認證的優惠，從新藥上市申請到正式上市銷售僅用8個月的時間，大幅縮短審查時間，不僅實惠病患，更極大化藥物商業價值。
此外，在名列日本先驅藥品認證27個藥物的開發藥廠中，除了擁有龐大資源的國際藥廠之外，來自台灣的Belite與美商Ignyta是唯二的非日本公司，表示二家公司的研發實力和藥物潛力可與國際藥廠並肩。值得注意的是，Ignyta於2017年12月被瑞士羅氏大藥廠（Roche）以17億美元現金收購（溢價約74%）後，將先驅藥品認證資格移轉給Roche日本子公司中外製藥（Chugai）名下，所以Belite是目前先驅藥品認證名單中唯一一家非日本公司，而LBS-008更是唯一的眼科用藥，治療的斯特格病變迄今尚無任何藥物獲准上市。
Belite已於全球11國開展STGD1臨床三期試驗，並同步開展日本STGD1第一b、二/三期臨床試驗、美國與英國第二/三期臨床試驗。其中第一b期部分為針對日本STGD1受試者之開放式試驗，以評估LBS-008之藥動學及藥效學（PK/PD）；第二/三期部分則為全球多國多中心臨床試驗，預計收案約60名年齡介於12至20歲之STGD1受試者（包含約10位日本受試者），以評估LBS-008對其之有效性、安全性及耐受性。日本受試者數據將有助於未來日本之新藥上市申請，憑藉LBS-008獲得先驅藥品認證的優勢，期待可大幅縮短新藥上市申請的審核時程，實惠病患，同時極大化藥物商業價值。
STGD1的發病率為萬分之一，是最常見的遺傳性視網膜失養症，在美國約影響3萬人，目前並無任何有效治療藥物或療法，在全球皆存在巨大未被滿足的醫療需求。根據美國投資銀行的研究報告，預估2030年全球STGD1市場規模可達12.7億美元。LBS-008已取得美國FDA授予孤兒藥認證（ODD）、兒科罕見疾病認證（RPD）及快速審查認證（Fast Track Designation），同時已於歐洲EMA及日本取得孤兒藥認證（ODD）及日本先驅藥品認證（Sakigake Designation），極有可能成為全球首個STGD1核准藥物，搶攻龐大市場商機。
* 關於Tinlarebant（又名 “LBS-008”）：
LBS-008是一口服藥錠新藥，用以及早治療以防止眼睛中導致STGD1與乾性AMD的毒素累積。這些毒素是維生素A（視黃醇）在眼睛內的視覺迴圈中所產生的副產品。由於視黃醇結合蛋白4 （RBP4）是一種將視黃醇運送到眼睛內的運輸蛋白，預計可透過LBS-008拮抗RBP4來降低和維持血液中RBP4的濃度，進而調節視黃醇進入眼睛的數量，減少造成STGD1和乾性AMD的毒素的形成，以維持視網膜組織的健康。LBS-008已獲美國FDA授予孤兒藥認證（ODD）、兒科罕見疾病認證（RPD）及快速審查認證（Fast Track Designation），同時已於歐洲EMA及日本取得孤兒藥認證（ODD）及日本先驅藥品認證（Sakigake Designation）。
* 斯特格病變（STGD1）：
STGD1是成人和兒童中最常見的遺傳性視網膜失養症。此疾病是因視網膜特異性基因（ABCA4）功能失調所引起，該基因異常會導致有毒維生素A代謝物「雙維甲酸」在視網膜大量積累，導致視網膜細胞死亡及中央視力逐漸喪失。此外，STGD1與GA具有相似的病理生理學特徵，其特徵均為細胞毒性雙維甲酸的過度積累、視網膜細胞死亡與視力喪失。STGD1目前並無任何有效治療藥物或療法。