仁新醫藥（股票代碼：6696，以下簡稱”仁新”）於今日表示，子公司Belite Bio, Inc（那斯達克股票交易代碼：BLTE，以下簡稱”Belite”）旗下針對青少年斯特格病變（STGD1）治療的新藥Tinlarebant（又名”LBS-008”）獲日本厚生勞動省（MHLW）授予先驅藥品認證（Sakigake Designation）。先驅藥品認證旨在透過(a)優先諮詢、(b)送件前諮詢、(c)優先審查、(d)審查人員指派及(e)複審期延長等一系列優先與鼓勵的政策，加快針對嚴重疾病且具顯著有效性的新藥產品於日本的上市核准速度，使其領先於世界其他地區獲得批准。

針對STGD1澳洲及台灣的臨床一b/二期試驗，Belite已於112年11月揭露該臨床試驗二期部份之兩年數據結果，並於113年4月取得最終臨床試驗報告，最終數據持續顯示Tinlarebant（LBS-008）具有效性、安全性與良好耐受性，有約42%的受試者（12位中的5位）在接受24個月治療後未出現視網膜萎縮區域（DDAF），且自發熒光病變區域（QDAF）亦未產生變化，在病情惡化極快的青少年斯特格病變實屬不易，另進一步與疾病自然史研究（ProgStar）中具有相似特徵（年齡小於18歲）之參與者相較，接受Tinlarebant治療之受試者的DDAF增長比ProgStar持續較低，並達到統計上的顯著差異(p<0.001)。同時，Belite亦於美國、英國、德國、法國、比利時、瑞士、荷蘭、中國、香港、台灣及澳洲等11國開展STGD1臨床三期試驗，於112年7月已完成收案，總計納入104位受試者，預計於113年第4季進行期中分析。另於113年2月取得日本孤兒藥認證（ODD），目前同步開展日本STGD1第一b、二/三期臨床試驗、美國第二/三期臨床試驗，及向英國遞交第二/三期臨床試驗審查申請（IND）。其中第一b期部分為針對日本STGD1受試者之開放式試驗，以評估LBS-008之藥動學及藥效學（PK/PD）；第二/三期部分則為全球多國多中心臨床試驗，採隨機（1：1；用藥：安慰劑）、雙盲、安慰劑對照試驗，預計收案約60名年齡介於12至20歲之STGD1受試者（包含約10位日本受試者），以評估LBS-008對其之有效性、安全性及耐受性。日本受試者數據將有助於未來日本之新藥上市申請。

STGD1的發病率為萬分之一，是最常見的遺傳性視網膜失養症，在美國約影響3萬人，目前並無任何有效治療藥物或療法，在全球皆存在巨大未被滿足的醫療需求。根據美國投資銀行的研究報告，預估2030年全球STGD1市場規模可達12.7億美元。LBS-008已取得美國FDA授予孤兒藥認證（ODD）、兒科罕見疾病認證（RPD）及快速審查認證（Fast Track Designation），同時已於歐洲EMA及日本取得孤兒藥認證（ODD）及日本先驅藥品認證（Sakigake Designation），極有可能成為全球首個STGD1核准藥物，搶攻龐大市場商機。

* 關於Tinlarebant（又名 “LBS-008”）：
LBS-008是一口服藥錠新藥，用以及早治療以防止眼睛中導致STGD1與乾性AMD的毒素累積。這些毒素是維生素A（視黃醇）在眼睛內的視覺迴圈中所產生的副產品。由於視黃醇結合蛋白4 （RBP4）是一種將視黃醇運送到眼睛內的運輸蛋白，預計可透過LBS-008拮抗RBP4來降低和維持血液中RBP4的濃度，進而調節視黃醇進入眼睛的數量，減少造成STGD1和乾性AMD的毒素的形成，以維持視網膜組織的健康。LBS-008已獲美國FDA授予孤兒藥認證（ODD）、兒科罕見疾病認證（RPD）及快速審查認證（Fast Track Designation），同時已於歐洲EMA及日本取得孤兒藥認證（ODD）及日本先驅藥品認證（Sakigake Designation）。

* 斯特格病變（STGD1）：
STGD1是成人和兒童中最常見的遺傳性視網膜失養症。此疾病是因視網膜特異性基因（ABCA4）功能失調所引起，該基因異常會導致有毒維生素A代謝物「雙維甲酸」在視網膜大量積累，導致視網膜細胞死亡及中央視力逐漸喪失。此外，STGD1與GA具有相似的病理生理學特徵，其特徵均為細胞毒性雙維甲酸的過度積累、視網膜細胞死亡與視力喪失。STGD1目前並無任何有效治療藥物或療法。