仁新醫藥（股票代碼：6696，以下簡稱”仁新”）於6日代子公司Belite Bio, Inc（那斯達克股票交易代碼 : BLTE，以下簡稱”Belite”）公告，Belite臨床試驗計畫主持人John Grigg教授，同時也是澳洲雪梨大學眼科主任、雪梨兒童醫院與雪梨眼睛專科醫院的眼科顧問，獲邀於美國視覺與眼科研究協會ARVO（The Association for Research in Vision and Ophthalmology）於西雅圖舉辦之2024年會，發表Tinlarebant（又名”LBS-008”）青少年斯特格病變（以下簡稱”STGD1”）臨床二期試驗之進一步數據分析。結果顯示，LBS-008口服新藥在減緩斯特格病變患者與晚期乾性黃斑部病變患者皆有巨大潛力，能延緩疾病惡化進而改變疾病進程。
LBS-008臨床二期試驗召收13位STGD1患者，其中12位受試者完成24個月的治療。本次進一步對這13位受試者進行基因型分型，發現有11位（85%）皆帶有嚴重致病或可能致病的ABCA4變異基因。然而，儘管這些病患有著同樣嚴重的變異基因，仍有42%的受試者（12位中有5位）在接受24個月治療期間並未產生視網膜萎縮區域（DDAF），且自發熒光病變區域（QDAF）亦未產生變化，此一成果在惡化快速的青少年STGD1實屬不易。
另7位受試者在24個月的不同時間點出現DDAF，其中有4位受試者在第12個月後才發展出DDAF，且此7位受試者在第24個月的DDAF平均增長面積為0.51 mm²，此增長速率亦明顯較疾病自然史研究之數據緩慢。
此外，本次進一步分析發現，有6位STGD1患者在加入臨床二期試驗前的平均雙側最佳矯正視力（BCVA）為每年損失10個字母，然而在24個月的治療期間，此6位受試者平均雙側最佳矯正視力（BCVA）僅約當每年損失1.9個字母。在基因型－表現型關係的分析發現，具有相同ABCA4突變的兄弟姐妹受試者，他們的病變（QDAF 、DDAF）增長率與最佳矯正視力（BCVA）惡化速度皆不同，顯示相同的基因型並不一定有相同的疾病進程。
同時，透過一項新型的病變大小量化方法針對臨床二期試驗的視網膜影像資料進一步分析，此方法利用病變區域的顏色進行數學分類，減少了主觀判讀的偏差，相較於傳統DDAF量化方法，提供了更高的準確性與優異的精確度。值得注意的是，此方法之分析顯示，有8位受試者的12隻眼睛在試驗開始時黃斑部已出現DDAF，與正進行中的臨床三期試驗受試者相似，且在試驗期間，這些受試者的DDAF佔黃斑部的面積始終保持在7%以下，且DDAF的增長在第16個月後停止，與視力趨於穩定之情況一致。
Belite研發長Nathan Mata博士表示：「從我們完成的臨床二期試驗資料進行基因型與DDAF增長分析，持續證明LBS-008的有效性，尤其在接受治療前已有視力出現嚴重受損之受試者，能於治療期間視力趨於穩定，以及儘管絕大多數的受試者存在嚴重致病性的ABCA4變異，仍有42%受試者在接受治療過程中未發展出DDAF，說明LBS-008在減緩甚或避免DDAF增長方面具有巨大潛力，進而改變疾病進程，為患者提供有意義的幫助。」
John Grigg教授更進一步補充：「傳統的DDAF測量非常仰賴評分者的主觀評估，且沒有特別專注於關鍵區域，可能導致測量精確度降低。新型病變大小量化方法僅專注於黃斑部區域甚至更小的區域，具有更高的精確度與準確性。透過此方法針對臨床二期試驗的視網膜影像資料進一步分析，顯示有8位受試者在接受治療前黃斑部內已存在DDAF，病徵與正進行中的臨床三期試驗受試者相似。然而，在試驗期間，這些受試者的DDAF佔黃斑部的面積始終保持在7%以下，且DDAF的增長在第16個月後停止。這些發現表明，臨床三期試驗可能會出現類似的優異結果，LBS-008不僅可預防健康的視網膜細胞受到A2E損傷，甚至可能阻止疾病進展。」
這些新發現持續證明LBS-008具潛力成為首款治療STGD1患者的口服藥物。
STGD1的發病率為萬分之一，是最常見的遺傳性視網膜失養症，在美國約影響3萬人，目前仍無藥可醫，在全球皆存在巨大未被滿足的醫療需求。根據美國投資銀行的研究報告，預估2030年全球STGD1市場規模可達12.7億美元。LBS-008已取得FDA快速審查認定（Fast Track Designation），LBS-008極有可能成為全球首個STGD1核准藥物，搶攻龐大市場商機。
* 關於Tinlarebant (又名 “LBS-008”)：
LBS-008是一口服藥錠新藥，用以及早治療以防止眼睛中導致STGD1與乾性AMD的毒素累積。這些毒素是維生素A（視黃醇）在眼睛內的視覺迴圈中所產生的副產品。由於視黃醇結合蛋白4 （RBP4）是一種將視黃醇運送到眼睛內的運輸蛋白，預計可透過LBS-008拮抗RBP4來降低和維持血液中RBP4的濃度，進而調節視黃醇進入眼睛的數量，減少造成STGD1和乾性AMD的毒素的形成，以維持視網膜組織的健康。LBS-008已獲得美國FDA 授予快速審查認定 （Fast Track Designation）、兒科罕見疾病認證（RPD）與獲得美國FDA、歐洲EMA與日本PMDA授予罕見疾病認證（ODD）。
* 斯特格病變 (STGD1)：
STGD1是成人和兒童中最常見的遺傳性視網膜失養症。此疾病是因視網膜特異性基因（ABCA4）功能失調所引起，該基因異常會導致有毒維生素A代謝物「雙維甲酸」在視網膜大量積累，導致視網膜細胞死亡及中央視力逐漸喪失。此外，STGD1與GA具有相似的病理生理學特徵，其特徵均為細胞毒性雙維甲酸的過度積累、視網膜細胞死亡與視力喪失。STGD1目前並無任何有效治療藥物或療法。
關於仁新醫藥：
仁新醫藥（股票代號: 6696）成立於2016年，為一新藥研發公司，鎖定未被滿足的醫藥需求，專注開發市場首見藥物，治療癌症、眼科、代謝相關疾病。目前主要發展中的藥物共有四項，包括由旗下子公司Belite Bio（(Nasdaq: BLTE)）開發的LBS-008（老年性乾性黃斑部病變、斯特格病變）、LBS-009（非酒精性脂肪肝炎）以及由仁新醫藥開發的LBS-007（急性白血病、實質腫瘤）、LBS-002（原發性與轉移性腦癌）。其中，LBS-008分別取得美國食品藥品監督管理局（FDA）、歐洲藥品管理局（EMA）及
日本醫藥品醫療機器綜合機構（PMDA）授予治療斯特格病變之孤兒藥認證（ODD），以及美國FDA頒發的快速審查認定(Fast Track Designation)及兒科罕見疾病認證（RPD），而LBS-007也已獲FDA授予治療急性淋巴細胞白血病孤兒藥認證。更多的公司資訊請詳見官網：http://www.linbioscience.com。
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