仁新醫藥(股票代號 : 6696)子公司Belite Bio為一新藥開發公司，專注於針對尚無有效療法之眼科與代謝疾病開發市場首見新藥。Belite Bio今日宣布旗下市場首見治療黃斑部病變與斯特格病變之口服用藥LBS-008(BPN-14967)通過美國FDA人體臨床試驗審查(IND)，將於美國進行第一期人體臨床試驗。LBS-008從藥物探索到研究開發皆得到美國國家衛生研究院(NIH)藍圖計畫(Blueprint Program)的全額補助，且NIH將繼續提供支持及資金至臨床一期的單一劑量遞增(SAD)試驗完成。LBS-008將是藍圖計畫中首批完成臨床一期的藥物。
哥倫比亞醫學中心眼科教授暨LBS-008發明者Dr. Konstantin Petrukhin表示：「LBS-008順利進入臨床一期對哥倫比亞大學及NIH是一個重大的里程碑。 LBS-008結合了哥倫比亞大學的學術研究專長及NIH藍圖計畫的專家、資源及資金支持，一路由先導化合物最優化、臨床前概念驗證進展到臨床試驗，替全球上億無藥可醫的黃斑部病變病患帶來希望」。
Belite Bio董事長林雨新博士表示：「我們非常高興宣布攜手NIH在美國展開LBS-008臨床一期，也非常榮幸英國國家健康研究院(NIHR，National Institute Health Research)在其針對黃斑部病變與斯特格病變的系統性分析報告(Systematic Review)中，肯定LBS-008透過降低血液內RBP4為最具潛力來治療乾性黃斑部病變和斯特格病變的作用機轉。我們會持續與國際夥伴緊密合作、善用NIH藍圖計畫的資源，將LBS-008推進下個臨床試驗與法規的里程碑。」
關於LBS-008
LBS-008為一市場首見治療乾性黃斑部病變與斯特格病變之口服用藥。乾性黃斑部病變與斯特格病變的致病主因為維他命A經過視覺循環而產生的有毒代謝物A2E的累積而導致黃斑部受損。LBS-008透過降低血液內主要運輸維他命A進入眼睛的RBP4蛋白質，來減少及調節進入視覺循環的維他命A數量，在不干擾視覺循環運作的情況下減少A2E的產生，以減緩或阻止黃斑部病變與斯特格病變的惡化。也因為LBS-008不直接干擾視覺循環，預期可避免對視覺循環所產生的副作用。
仁新醫藥子公司Belite Bio擁有LBS-008的全球專屬授權，並取得多項國際認證，包括於106年9月及107年5月分別取得美國食品藥品監督管理局（FDA）及歐洲藥品管理局（EMA）授予治療斯特格病變之孤兒藥認證，及於107年6月取得了美國FDA頒發的兒科罕見疾病認證(RPD)。
乾性黃斑部病變
乾性黃斑部病變(dry AMD)是導致美國人口失明的主因，目前無藥可醫。根據統計，美國有約1,100萬人罹患乾性黃斑部病變，全球更高達1億7千萬人1，造成約2550億美金的醫療成本2。
斯特格病變
斯特格病變(Stargardt Disease)，又稱為青少年黃斑部病變，是一種遺傳性罕見疾病，發生率約為八千至萬分之一3，好發病於兒童，多數病患在20歲之前就會嚴重視力受損。該疾病的主因來自於ABCA4基因突變，加速視網膜內過量維他命A產生的有毒代謝物A2E的形成及累積，使視網膜細胞死亡，最終導致失明。至今，斯特格病變仍然無藥可醫。
關於Belite Bio
仁新醫藥子公司Belite Bio設立於美國聖地牙哥，為一臨床階段的新藥開發公司，專注於尚無有效療法的疾病，包括黃斑部病變、斯特格病變及肝臟疾病等。更多訊息請參考www.belitebio.com
文獻參考
1. Katie L. Pennington and Margaret M. DeAngelis (2016). Epidemiology of age-related macular degeneration (AMD): associations with cardiovascular disease phenotypes and lipid factors.
URL: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5178091/ (accessed 17 April 2019)
2. BrightFocus Foundation. Sources for Macular Degeneration: Facts & Figures. URL: https://www.brightfocus.org/sources-macular-degeneration-facts-figures (accessed 17 April 2019)
3. Facts About Stargardt Disease, National Eye Institute.https://nei.nih.gov/health/stargardt/star_facts, accessed on 14 September 2018.