仁新醫藥（股票代碼：6696，以下簡稱”仁新”）今（11）日表示，由子公司Belite Bio, Inc（那斯達克股票交易代碼：BLTE，以下簡稱”Belite”）進行的LBS-008青少年斯特格病變（STGD1）DRAGON II第二/三期臨床試驗在日本東京醫療中心（Tokyo Medical Center）完成首位受試者給藥，這是繼今年8月間完成DRAGON II日本第一b期臨床收案後的再次重大進展。

DRAGON II是一項LBS-008針對STGD1之日本第一b、二/三期臨床試驗及美國與英國第二/三期臨床試驗總稱，其中第一b期部分為日本STGD1受試者的開放式試驗，透過連續每日服用口服藥物7天，以評估LBS-008對日本STGD1患者的藥動學及藥效學（PK/PD）；第二/三期部分則是包括美國、英國及日本的多國多中心臨床試驗，採隨機（1：1；用藥：安慰劑）、雙盲、安慰劑對照試驗，透過連續每日服用口服藥物24個月，以評估LBS-008的有效性、安全性及耐受性，預計收案約60位年齡介於12至20歲的STGD1患者（包含約10位日本受試者），其中，日本受試者數據將有助於未來在日本的新藥上市申請。

Belite董事長暨執行長林雨新博士表示：「我們對於DRAGON II第二/三期臨床試驗完成首位受試者給藥感到非常興奮，此一里程碑象徵著我們在解決STGD1患者未被滿足醫療需求的使命上又向前邁出重要一步。先前我們在東京醫療中心已順利完成DRAGON II第一b期臨床試驗收案，很高興能與他們繼續合作並推進下一階段的臨床試驗。隨著美國、英國二地的試驗中心也陸續展開受試者招募，代表我們在邁向為患者提供改變生活的口服療法的目標上，又取得一項富有意義的臨床進展。」

日本國立病院機構東京醫療中心的臨床試驗計畫主持人藤波 芳（Kaoru Fujinami）教授進一步表示：「DRAGON II是日本首個針對STGD1的全球性臨床試驗。這項試驗為日本的患者及其家屬提供了前所未有的機會，讓他們能獲得目前尚無藥可醫疾病的潛在療法。我們在這項試驗中收到非常熱烈的迴響，突顯出STGD1患者未被滿足醫療需求的急迫性。而在獲得先驅藥品認證（Sakigake Designation）後，我們處於更有利的地位，得以加速推進這項試驗，盼早日造福患者。」

STGD1的發病率為萬分之一，是最常見的遺傳性視網膜失養症，在美國約影響3萬人，目前並無任何有效治療藥物或療法，在全球皆存在巨大未被滿足的醫療需求。根據美國投資銀行的研究報告，預估2030年全球STGD1市場規模可達12.7億美元。憑藉LBS-008已取得美國快速審查認定（Fast Track Designation）及日本先驅藥品認證（Sakigake Designation）之優勢，將可大幅縮短新藥上市申請的審核時程，LBS-008極有可能成為全球首款治療STGD1的口服藥物，搶攻龐大市場商機。

關於仁新醫藥：
仁新醫藥（股票代號: 6696）成立於2016年，為一新藥研發公司，鎖定未被滿足的醫藥需求，專注開發市場首見藥物，治療癌症、眼科、代謝相關疾病。目前主要發展中的藥物共有四項，包括由旗下子公司Belite Bio（(Nasdaq: BLTE)）開發的LBS-008（晚期乾性黃斑部病變、斯特格病變）、LBS-009（非酒精性脂肪肝炎）以及由仁新醫藥開發的LBS-007（急性白血病、實質腫瘤）、LBS-002（原發性與轉移性腦癌）。其中，LBS-008分別取得美國食品藥品監督管理局（FDA）、歐洲藥品管理局（EMA）及
日本醫藥品醫療機器綜合機構（PMDA）授予治療斯特格病變之孤兒藥資格認證（ODD）、美國FDA頒發的快速審查認定（Fast Track Designation）及兒科罕見疾病認證（RPD），以及日本先驅藥品認證（Sakigake Designation），而LBS-007也已獲FDA授予治療急性淋巴性白血病與急性骨髓性白血病孤兒藥資格認證。更多的公司資訊請詳見官網：http://www.linbioscience.com。

* 關於Tinlarebant（又名 “LBS-008”）：
LBS-008是一口服藥錠新藥，用以及早治療以防止眼睛中導致STGD1與乾性AMD的毒素累積。這些毒素是維生素A（視黃醇）在眼睛內的視覺迴圈中所產生的副產品。由於視黃醇結合蛋白4（RBP4）是一種將視黃醇運送到眼睛內的運輸蛋白，預計可透過LBS-008拮抗RBP4來降低和維持血液中RBP4的濃度，進而調節視黃醇進入眼睛的數量，減少造成STGD1和乾性AMD的毒素的形成，以維持視網膜組織的健康。LBS-008已獲美國FDA授予孤兒藥認證（ODD）、兒科罕見疾病認證（RPD）及快速審查認定（Fast Track Designation），同時已於歐洲EMA及日本取得孤兒藥認證（ODD）及日本先驅藥品認證（Sakigake Designation）。

* 斯特格病變（STGD1）：
STGD1是成人和兒童中最常見的遺傳性視網膜失養症。此疾病是因視網膜特異性基因（ABCA4）功能失調所引起，該基因異常會導致有毒維生素A代謝物「雙維甲酸」在視網膜大量積累，導致視網膜細胞死亡及中央視力逐漸喪失。此外，STGD1與GA具有相似的病理生理學特徵，其特徵均為細胞毒性雙維甲酸的過度積累、視網膜細胞死亡與視力喪失。STGD1目前並無任何有效治療藥物或療法。

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