專注全球首創藥物開發的仁新醫藥（股票代碼：6696，以下簡稱”仁新”）今（28）日公告子公司Belite Bio旗下治療乾性黃斑部病變及斯特格病變的口服新藥LBS-008取得澳洲藥物管理局（TGA）的臨床試驗通知確認函（CTN acknowledgment），獲准針對12-18歲的斯特格病變青少年病患進行臨床一b/二期試驗，預計可大幅縮短LBS-008的開發及上市時程。

為確保受試者的安全，進行針對兒童或青少年病患的臨床試驗前，原則上該藥物應已有成人病患的臨床試驗數據，並證明該藥物具備良好的安全性、藥物動力、藥效動力，甚至療效。但由於LBS-008針對健康受試者的臨床一期數據十分優異，且斯特格病變急需及早治療否則病患的視力將嚴重受損，澳洲藥物管理局批准LBS-008在尚未取得成人病患的臨床數據前，可直接針對青少年病患進行臨床試驗。

由於LBS-008於美國及歐盟已取得斯特格病變孤兒藥認證（ODD），並於美國取得兒科罕見疾病認證（RPD），預計憑藉澳洲斯特格病變青少年病患之臨床數據，可加快其他主要市場的臨床試驗開展，並爭取透過快速通道（Fast Track）或加速核准（Accelerated Approval）等管道加快上市的速度。

值得一提的是，由於已取得兒科罕見疾病認證，若LBS-008取得針對斯特格病變兒童或青少年病患的上市批准，Belite Bio將可取得具龐大商業價值的「優先審核憑證」（PRV）。優先審核憑證一方面可用於使下一個藥物於美國的上市審查期大幅縮短至6個月，另一方面公司也可選擇將之出售給其他藥廠，其歷史上的平均交易金額超過一億美元，最高為United Therapeutic於2015年以高達3.5億美元出售予AbbVie，商業價值相當龐大。

斯特格病變為一種遺傳性眼科罕見疾病，發生率約為八千至萬分之一，好發病於兒童及青少年，多數患者在20歲之前視力就會嚴重受損，急需及早治療。斯特格病變迄今無藥可醫，預估全球市場規模可達每年10億美金。

對於澳洲藥物管理局批准LBS-008可直接針對斯特格病變青少病患進行臨床一b/二期試驗，仁新醫藥亦感到欣慰，公司不排除任何合作的可能性，來加快藥物開發及上市時程，幫助斯特格病變患者留住寶貴的視力。

關於仁新醫藥

仁新醫藥成立於2016年5月，為一新藥研發公司，鎖定未被滿足的醫藥需求，專注開發全球首創藥物（First-in-Class），治療眼科、癌症、代謝相關疾病。目前仁新主要發展中的藥物共有四項，包括LBS-008（乾性黃斑部病變、斯特格病變）、LBS-007（急性白血病、實質腫瘤）、LBS-009 （非酒精性脂肪肝、非酒精性脂肪肝炎、第二型糖尿病）與LBS-002（原發性與轉移性腦癌）。其中，LBS-008分別取得美國食品藥品監督管理局（FDA）及歐洲藥品管理局（EMA）授予治療斯特格病變之孤兒藥認證（ODD），以及美國FDA頒發的兒科罕見疾病認證（RPD）。更多的公司資訊請詳見官網：http://www.linbioscience.com。

LBS-008作用機轉

乾性黃斑部病變與斯特格病變的致病主因為過量視黃醇（維他命A）進入視覺循環，形成有毒代謝物A2E的累積而導致黃斑部受損。LBS-008為一市場首見治療乾性黃斑部病變與斯特格病變之口服用藥，其透過降低血液內主要運輸視黃醇進入眼睛的視黃醇結合蛋白RBP4，來減少及調節進入視覺循環的視黃醇數量，在不干擾視覺循環運作的情況下減少A2E的產生，以減緩或阻止黃斑部病變與斯特格病變的惡化。

斯特格病變

斯特格病變（Stargardt Disease）是一種遺傳性罕見疾病，發生率約為八千至萬分之一³，好發病於兒童，多數病患在20歲之前就會失明，目前無藥可醫。該疾病的主因來自於ABCA4基因突變，加速過量視黃醇形成的A2E毒素的累積，致使視網膜色素上皮層細胞死亡，產生視覺缺損，最終導致失明。

LBS-008兒科罕見疾病認證與孤兒藥認證

仁新醫藥子公司Belite Bio擁有LBS-008全球專屬授權，並取得多項認證。LBS-008於2017年9月及2018年5月分別取得美國食品藥品監督管理局（FDA）及歐洲藥品管理局（EMA）授予治療斯特格病變之孤兒藥認證(ODD)，更於2018年6月取得了美國FDA頒發的兒科罕見疾病認證(RPD)。

乾性黃斑部病變

乾性黃斑部病變（Dry Age-related Macular Degeneration）是導致美國老年人口失明的主因，目前無藥可醫。在美國就有超過1,100萬人罹患乾性黃斑部病變，全球更高達1億7千萬人¹，造成每年2,550億美金的醫療支出²。

文獻參考

1. Katie L. Pennington and Margaret M. DeAngelis (2016). Epidemiology of age-related macular degeneration (AMD): associations with cardiovascular disease phenotypes and lipid factors.
URL: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5178091/ (accessed 17 April 2019)
2. BrightFocus Foundation. Sources for Macular Degeneration: Facts & Figures. URL: https://www.brightfocus.org/sources-macular-degeneration-facts-figures (accessed 17 April 2019)
3. Facts About Stargardt Disease, National Eye Institute. https://nei.nih.gov/health/stargardt/star_facts, accessed on 14 September 2018.

聲明

本文件及同時發佈之相關資訊內含有預測性敘述。除針對已發生事實，所有對仁新醫藥（以下簡稱本公司）未來經營業務、可能發生之事件及展望（包括但不限於預測、目標、估算和營運計劃）之敘述皆屬預測性敘述。預測性敘述會受不同因素及不確定性的影響，造成與實際情況有相當差異，這些因素包括但不限於價格波動、實際需求、匯率變動、市占率、市場競爭情況，法律、金融及法規架構的改變、國際經濟暨金融市場情勢、政治風險、成本估計等，及其他本公司控制範圍以外的風險與變數。這些預測性敘述是基於現況的預測和評估，本公司不負日後更新之責。