仁新醫藥(股票代號 : 6696)子公司Belite Bio，為一臨床階段新藥開發公司，專注於開發市場首見拮抗視黃醇結合蛋白4 (RBP4)的小分子藥物，今日宣布旗下LBS-008於2018年10月3日進入臨床一期試驗。LBS-008是市場首見具備治療黃斑部病變及斯特格病變潛力的口服用藥，首次人體臨床一期試驗於澳洲招募健康自願者，預計於2019年下半年完成試驗。
LBS-008於澳洲招募健康自願者進行臨床一期
LBS-008臨床一期招募健康自願者進行雙盲、安慰劑對照、單一劑量遞增與重覆劑量遞增的試驗，預計招募共約72名志願者。該試驗主要指標為確認LBS-008的安全性(Safety)、耐受性(Tolerability)與藥動(Pharmacokinetics)。次要指標為評估LBS-008降低血液中RBP4的效果，其效果除了作為藥效 (Pharmacodynamics)指標外，更預計可作為乾性黃斑部病變臨床療效的生物指標。(澳大利亞-紐西蘭臨床註冊號碼: ACTRN12618001823268)
LBS-008作用機轉
LBS-008為一市場首見治療乾性黃斑部病變與斯特格病變之口服用藥。乾性黃斑部病變與斯特格病變的致病主因為維他命A經過視覺循環而產生的有毒代謝物A2E的累積而導致黃斑部受損。LBS-008透過降低血液內主要運輸維他命A進入眼睛的RBP4蛋白質，來減少及調節進入視覺循環的維他命A數量，在不干擾視覺循環運作的情況下減少A2E的產生，以減緩或阻止黃斑部病變與斯特格病變的惡化。也因為LBS-008不直接干擾視覺循環，預期可避免對視覺循環所產生的副作用。
仁新醫藥子公司Belite Bio擁有LBS-008的全球專屬授權，並取得多項國際認證，包括於106年9月及107年5月分別取得美國食品藥品監督管理局（FDA）及歐洲藥品管理局（EMA）授予治療斯特格病變之孤兒藥認證，及於107年6月取得了美國FDA頒發的兒科罕見疾病認證(RPD)。
乾性黃斑部病變
乾性黃斑部病變(dry AMD)是導致美國人口失明的主因，目前無藥可醫。根據統計，美國有約1,100萬人罹患乾性黃斑部病變，全球更高達1億7千萬人1，造成約2550億美金的醫療成本2。
斯特格病變
斯特格病變(Stargardt Disease)，又稱為青少年黃斑部病變，是一種遺傳性罕見疾病，發生率約為八千至萬分之一3，好發病於兒童，多數病患在20歲之前就會嚴重視力受損。該疾病的主因來自於ABCA4基因突變，加速視網膜內過量維他命A產生的有毒代謝物A2E的形成及累積，使視網膜細胞死亡，最終導致失明。至今，斯特格病變仍然無藥可醫。
文獻參考
1. Katie L. Pennington and Margaret M. DeAngelis (2016). Epidemiology of age-related macular degeneration (AMD): associations with cardiovascular disease phenotypes and lipid factors.
URL: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5178091/ (accessed 17 April 2019)
2. BrightFocus Foundation. Sources for Macular Degeneration: Facts & Figures. URL: https://www.brightfocus.org/sources-macular-degeneration-facts-figures (accessed 17 April 2019)
3. Facts About Stargardt Disease, National Eye Institute.https://nei.nih.gov/health/stargardt/star_facts, accessed on 14 September 2018.