仁新醫藥股份有限公司（以下簡稱「仁新」，台灣櫃買中心股票代碼：6696）將於下周一(8日)正式登錄興櫃，今（5）日舉行法說會。成軍兩年來，仁新致力開發市場首見（First-in-Class）新藥，並憑藉「一藥二用」的開發策略，獨家搶下美國哥倫比亞大學的兩大創新技術RBP4平台、CDC7平台授權，前者已開發出400顆潛在藥物，其中透過降低血液中視黃醇結合蛋白4（RBP4）濃度，來減緩乾性老年黃斑部病變（Dry-AMD）及斯特格病變（Stargardt Disease）的創新藥物LBS-008已進入臨床一期。國際已有多達145篇的學術報告證實RBP4與代謝疾病的緊密關聯性，未來可望被廣泛應用於各種疾病治療，商業價值無限。

除兩大技術平台，仁新旗下還有四項開發中新藥，包括LBS-008（乾性黃斑部病變、斯特格病變）、LBS-007（急性白血病、實質腫瘤）、LBS-009（非酒精性脂肪肝、非酒精性脂肪肝炎、第二型糖尿病）與LBS-002（原發性與轉移性腦癌）。其中又以LBS-008的進度最為領先，由美國國家衛生研究院（NIH）主導開發，是全球唯一以抑制RBP4治療乾性黃斑部病變的口服用藥，更獲NIH「神經研究藍圖計畫」（Blueprint for Neuroscience Research）列為最具突破性進展的候選新藥。藍圖計畫目前僅納入十個項目，LBS-008是唯一治療乾性黃斑部病變的藥物。LBS-008僅用短短一年的時間，便取得美國食品藥物管理局（FDA）及歐洲藥物管理局（EMA）的孤兒藥資格認定（ODD），日前再度拿到FDA的罕見兒科疾病認定（RPD），顯見全球兩大藥物主管機關皆認可LBS-008的治療潛力。

LBS-008發明者、哥倫比亞大學眼科權威Dr. Petrukhin表示，乾性黃斑部病變及斯特格病變為危害老人及孩童視力的主要疾病。據GlobalData統計全美有超過1000萬人受黃斑部病變影響，是導致美國中老年人口失明的主因，全球病人數也突破1.7億大關，伴隨高達2550億美元的醫療成本，但目前市面上尚無有效治療藥物，一旦罹患即可能導致失明，造成政府極大醫療負擔，這也是NIH選入LBS-008並對其發展潛力抱以期待與重視的主因。如LBS-008上市後，將是對病患與政府的一大福音。回顧開發歷程，Dr. Petrukhin於2011年憑LBS-008研究入選「神經研究藍圖計畫」，此後每每突破NIH所設下的目標挑戰，部門負責人Jack Cioffi博士對此讚譽表示，「一路上，Dr. Petrukhin的研發進展屢次達成甚至超越所設下的里程碑」。也因此，LBS-008獲藍圖計畫挹注NIH旗下15個研究中心的資源及經費直至臨床一期試驗完成。對於LBS-008及RBP4研究的未來，Dr. Petrukhin充滿信心，他認為其他研究也將受惠於此一研究，「我的研究對於了解眼內維生素A（視黃醇）的代謝相當重要，我們同時也發現了RBP4在糖尿病和肥胖的致病機轉中扮演著重要角色。」同樣來自RBP4平台的LBS-009也是透過抑制RBP4來減緩非酒精脂肪肝、非酒精脂肪肝炎與第二型糖尿病的惡化。

此外，鑒於急性淋巴細胞白血病（ALL）仍為高度未滿足的治療市場，仁新創新標靶藥物LBS-007研發進程備受矚目。統計資料顯示，2016年美國ALL疾病市場規模為15億美元*註一，2025年預計市場規模逾34億美元*註二。LBS-007已取得ALL疾病的FDA孤兒藥認證，一旦上市便享有7年的美國市場獨賣權，有望搶先攻佔該市場。

仁新亮眼的研發表現，使其獲邀進駐兩大世界級生技創新研發中心JLABS與BioLabs，創台股首例，也榮獲多項國際大獎。接續6月摘下《聖地牙哥商業日報》（San Diego Business Journal）前27大生物製藥公司（Top Biopharma Companies）的殊榮，仁新近日又榮獲美國2018年「醫療保健與生命科學獎」（Healthcare & Life Sciences Awards 2018）的「新藥開發創新獎」（Most Innovative in Drug Development），此為國際生技產業給予仁新的莫大肯定。2017年，仁新也曾獲國際生技產業媒體「BioCentury」評選為全球最具前景的8家「生技明日之星」（Next Wave）。

仁新已與台灣產、學、研、醫等單位共同合作，此次邀請Dr. Petrukhin來台的主要目的之一即著眼於台美間的雙向交流，將進一步嫁接起雙方的合作機會，以加速藥物開發進程。未來仁新將秉持發展初衷，持續鎖定醫藥需求未被滿足的疾病進行藥物開發，深化「暢銷市場」、「孤兒藥」一藥二用策略，拓展全球新藥市場。

*註一：https://www.grandviewresearch.com/industry-analysis/acute-lymphocytic-lymphoblastic-leukemia-therapeutics-market

*註二：https://www.researchandmarkets.com/research/hgqj7f/acute

關於仁新醫藥

仁新醫藥成立於2016年5月，實收資本額5.95億元，為一新藥研發公司，鎖定未被滿足的醫藥需求，專注開發市場首見的眼科、癌症、代謝相關疾病。目前仁新主要發展中的藥物共有四項，包括LBS-008（乾性黃斑部病變、斯特格病變）、LBS-007（急性白血病、實質腫瘤）、LBS-009 （非酒精性脂肪肝、非酒精性脂肪肝炎、第二型糖尿病）與LBS-002（原發性與轉移性腦癌）。其中，LBS-008獲NIH藍圖計畫（Blueprint Program）認定為旗下最具突破性候選新藥。更多的公司資訊請詳見官網：http://www.linbioscience.com。

關於RBP4（代謝疾病技術平台）：

RBP4（Retinol Binding Protein 4,視黃醇結合蛋白4）是一種血液蛋白質，在全球逾百份科學期刊中指出，RBP4的濃度會隨著人體老化而增高，造成黃斑部病變及代謝疾病的發生，因此RBP4被視為一個嶄新的抗老化代謝技術平台，一旦有創新藥物開發突破，將對全球快速增長的肥胖及老年人口帶來巨大的醫療福祉。仁新醫藥與哥倫比亞大學在此技術平台上已開發出超過400個潛在藥物並享有全球專屬授權及專利保護，例如LBS-008與LBS-009皆出自於該平台。

關於CDC7（全癌症技術平台）：

CDC7（Cell Division Cycle 7, 細胞分裂週期7）是新一代的抗癌標靶，近年逐漸成為創新小分子藥物開發顯學，包括武田、禮來等國際藥廠爭相投入研究，但迄今尚未有任何標靶CDC7的藥物上市。臨床前試驗結果顯示，以CDC7技術平台開發的藥物可廣效應用於多種實質腫瘤。仁新目前透過此平台開發出的LBS-007，為天然萃取物，相較國際同業開發中產品，LBS-007有著非ATP競爭性及高生物相容性之特性，標靶精準度更高，對人體的毒性及副作用較小，極具市場競爭力。